给罕见病患者更多合适的“药奶”

来源:健康报时间:2023-03-21 09:25:51


(相关资料图)

本报讯(特约记者 杨静)国内首个《罕见病类特殊医学用途配方食品行业报告》近日发布。《报告》根据罕见病患者对特医食品的需求程度,将罕见病所需特医食品划分为四星到一星四个级别,其中,四星的重要紧急程度最高。

特医食品,即特殊医学用途配方食品,虽然名字带有“食品”二字,但是对于多种罕见病的治疗来说,可以说是“救命药”,被罕见病患者称为“药奶”。

在国家《第一批罕见病目录》公布的121种罕见病中,有32种需要特医食品。其中,18种罕见病对特医食品的需求尤为紧急与重要,患者需及时、终生、足量使用,且这些特医食品无法被现有的已注册肠内营养制剂所取代。这18种罕见病包括13种氨基酸代谢和有机酸代谢相关疾病,2种脂肪酸氧化代谢障碍和2种碳水化合物代谢障碍相关疾病,以及1种难治性癫痫相关疾病。

《报告》由上海交通大学医学院附属新华医院、上海市儿科医学研究所、上海市儿童罕见病诊治中心、病痛挑战基金会及中国营养学会医用食品与营养支持分会联合发布。

据上海市儿科医学研究所所长、上海市儿童罕见病诊治中心主任、上海交通大学医学院附属新华医院消化营养学教授蔡威介绍,罕见的常染色体隐性遗传病——苯丙酮尿症,是罕见病中少数可治疗的疾病,早期诊断并通过终身饮食治疗,该病患者可拥有正常的智力、健康和寿命。数据显示,苯丙酮尿症在中国的平均发病率为1/11800。据不完全统计,通过新生儿疾病筛查,我国已筛查出约12万名苯丙酮尿症患者。经过新华医院等数十年的工作,苯丙酮尿症患者已经可以在国内吃上自己的特医食品。

蔡威表示,能够进入医院的特医食品,目前仅有适用于苯丙酮尿症的3款产品;对于尚缺乏用于治疗的特医食品的其他罕见病,医生和临床营养师在治疗时往往缺乏关键武器。

《报告》提到,患者目前在购买所需特医食品时普遍面临困惑和挑战,包括不稳定的购买渠道,对所购产品安全性的担忧,以及产品品类有限等。同时,患者面临较大的经济负担,除部分特医食品可部分报销以外,其他病种特医食品均为自费,给家庭带来较大压力。

《报告》呼吁,政府、企业、医务工作者、患者家庭、慈善机构等各方应共同推进我国在特医食品领域的健康有序发展,助力每一个罕见病家庭拥有健康正常生活。

标签:

责任编辑:FD31
上一篇:整合医学分会在京成立
下一篇:广西脱贫人口救治管理率达99%-世界新要闻

热点图集

最近更新

信用中国

  • 信用信息
  • 行政许可和行政处罚
  • 网站文章